Čudesan uspjeh ljekara: Karcinom kod djeteta (3) nestao nakon 2 doze eksperimentalne terapije!

Značajan napredak u medicini za borbu protiv raka dosegao je čudesnu novu prekretnicu. Naime, inspirativna priča o pobjedi trogodišnjeg pacijenta pokazuje da naučnici ostvaruju veliki napredak s CAR T-ćelijskom terapijom i kod solidnih tumora, uz rezultate koji mogu spasiti život.

Terapija T-ćelijama s himernim antigenskim receptorom (CAR) predstavlja imunoterapijsku tehniku ​​koja uključuje uzimanje pacijentovih imunoloških ćelija i njihovu genetsku modifikaciju kako bi postale moćni "lovci" na rak. Ovaj tretman se pokazao veoma obećavajućim u liječenju pacijenata oboljelih od raka, iako je njegova efikasnost uglavnom bila ograničena na karcinome krvi, a ne na tumore.

Rak metastazirao na pluća i kosti

U izvještaju objavljenom u časopisu The New England Journal of Medicine, istraživači opisuju slučaj potpune regresije hepatoblastoma, oblika malignog tumora jetre, kod trogodišnjeg dječaka nakon tretmana CAR T-ćelijama.

Trending

Novi savez na pomolu: Von der Leyen pozvala Kanadu da se pridruži EU

"Ovaj slučaj pokazuje da se trajni potpuni odgovor kod solidnog tumora otpornog na hemoterapiju može postići u potpunosti ambulantno, bez sistemske toksičnosti", kaže prvi autor studije i pedijatrijski onkolog David Steffin sa Baylor College of Medicine u Houstonu, u Teksasu.

Kada je dječaku prvi put postavljena dijagnoza, imao je izraslinu u lijevom režnju jetre dimenzija 11,2 cm x 9,6 cm x 7,1 cm. Rak je metastazirao na pluća, uz naznake da se proširio i na kosti. Dječak je primio tri ciklusa hemoterapije i podvrgnut je hirurškom uklanjanju primarnog tumora jetre, kao i dvjema operacijama uklanjanja raka koji se proširio na pluća. Uprkos intervencijama, rak se brzo vratio, a u plućima se pojavio novi tumor.

Nakon brzog povrata bolesti, dječak je uključen u studiju CARE, prvo ispitivanje na ljudima eksperimentalnog oblika terapije CAR T-ćelijama. Dječak je primio dvije doze eksperimentalnog tretmana GPC3-CAR, proizvedenog od njegovih vlastitih T-ćelija, ali genetski modifikovanih tako da prepoznaju glipikan-3 (GPC3), protein koji je visoko eksprimiran kod karcinoma jetre. Istraživači su također dizajnirali terapiju tako da uključuje gene koji bi proizvodili imune proteine ​​interleukin-15 i interleukin-21, kako bi se povećala dugovječnost CAR T-ćelija i njihova sposobnost uništavanja tumora, oslanjajući se na prethodne dokaze iz pretkliničkih modela.

Dječak je primio dvije infuzije GPC3-CAR terapije. Nakon prve infuzije, pacijent je pokazao djelimičan odgovor, što je potvrđeno CT snimcima i padom nivoa proteina zvanog alfa-fetoprotein u krvi, koji ukazuje na aktivnost tumora. Osam sedmica kasnije primio je drugu dozu terapije, a kontrolni snimci nisu pokazali nikakve preostale znakove bolesti, osim određenih tragova ožiljnog tkiva.

Nakon 12 mjeseci, dječak je i dalje bio bez znakova bolesti – što predstavlja nevjerovatan rezultat i preokret za pacijenta i njegovu porodicu, s obzirom na težinu bolesti prije njegovog učešća u ispitivanju.

"Ova studija pruža dokaze da bi ove nove CAR T-ćelije mogle biti siguran i efikasan način liječenja hepatoblastoma, te naglašava potrebu za daljnjom procjenom kod pacijenata sa GPC3+ solidnim tumorima", kaže koautor i pedijatrijski onkolog Andras Heczey iz bolnice Seattle Children's i sa Univerziteta u Washingtonu.

U toku daljnja ispitivanja

Kako istraživači ističu, rak jetre je treći vodeći uzrok smrti povezanih s rakom u svijetu, pa je napredak u ovoj grani imunoterapije izuzetno obećavajući – posebno zato što je ova eksperimentalna terapija CAR T-ćelijama dovela do remisije kod pacijenta sa solidnim tumorom.

Naravno, vrijedi napomenuti da je ovo samo pojedinačni izvještaj o jednom pacijentu u ranoj fazi ispitivanja, te ćemo morati vidjeti kako će drugi pacijenti reagovati na GPC3-CAR tretman prije nego što istraživači utvrde njegovu stvarnu efikasnost i sigurnost.

Daljnja ispitivanja provode se u okviru studije CARE (na Baylor College of Medicine) i sličnog kliničkog ispitivanja pod nazivom IMPACT, koje vodi bolnica Seattle Children's. Nadamo se da ćemo s vremenom vidjeti više ovakvih pozitivnih ishoda. Za sada, napravljen je veoma obećavajući početak.