Odobrena prva genska terapija u Evropi

Proizvođač, nizozemska tvrtka UniQure, objavila je da će preparat na tržištu biti dostupan iduće godine

Evropska komisija dala je marketinško odobrenje preparatu koji će se moći prodavati u svim državama članicama EU. Riječ je o genskoj terapiji za rijetku nasljednu bolest zbog koje oboljeli ne mogu pravilno probaviti masti. Preparat se koristi za liječenje nedostatka lipoproteina lipaze.

Jedna osoba na milion ima oštećene kopije gena koji je ključan za razgradnju masti. Masti se zbog toga nakupljaju u krvi, što uzrokuje bol u abdomenu i po život opasnu upalu gušterače. Terapija koristi virus kako bi se inficirale mišićne stanice radnom kopijom gena.

Europska agencija za lijekove preporučila je u junu da ta terapija bude omogućena najtežim pacijentima. UniQure je objavio da će zatražiti odobrenje za svoj preparat u SAD, Kanadi i na drugim tržištima. Kina je prva u svijetu službeno odobrila gensku terapiju za liječenje raka 2003. godine.